A Anvisa cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica de dose única usada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. O medicamento, considerado um dos mais caros do mundo, era avaliado em cerca de R$ 20 milhões.
O cancelamento foi solicitado pela própria fabricante, a Roche, que comercializava o produto no Brasil em parceria com a empresa norte-americana Sarepta Therapeutics.
Segundo a Anvisa e a farmacêutica, os dados disponíveis sobre a eficácia e a segurança do tratamento não foram considerados suficientes para atender aos requisitos necessários à manutenção do registro definitivo.
O Elevidys tinha autorização condicional no Brasil desde dezembro de 2024. Em julho de 2025, a Anvisa já havia suspendido preventivamente a comercialização após alertas internacionais sobre casos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo mortes.
A terapia era indicada para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne que ainda conseguiam caminhar e atendiam a critérios específicos.
Com o cancelamento, ficam suspensas no país a importação, distribuição e comercialização do medicamento. A Roche continuará responsável pelo acompanhamento e monitoramento de segurança dos pacientes que receberam o tratamento durante o período em que o registro esteve vigente.
A empresa informou que pretende continuar os estudos clínicos para reunir novas evidências sobre a eficácia e a segurança do Elevidys.
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